Células madre para tratar la ceguera
Este procedimiento es una alternativa prometedora en el abordaje de enfermedades visuales, especialmente con células pluripotentes inducidas.
Se habla de ceguera cuando la visión no puede ser corregida con lentes ópticos o de contacto, y puede abarcar la pérdida completa o parcial de la vista. En un amplio espectro, las personas con pérdida parcial tienen la capacidad de percibir la luz [1]. Sin embargo, va más allá: impacta de manera severa el comportamiento individual, las habilidades cognitivas, la integración interpersonal y social, puede provocar depresión, un aumento de caídas, incidentes y mortalidad [2].
En 2020, el número de personas con discapacidad visual alcanzó los 596 millones a nivel mundial. De ellos, 43 millones padecían de ceguera. Si bien estos trastornos pueden ocurrir a cualquier edad, son más comunes en mayores de 50 años. Cataratas (15,2 millones), glaucoma (3,6 millones), error refractivo no corregido (2,3 millones), degeneración macular asociada a la edad (1,8 millones) y retinopatía diabética (900 mil) son sus principales causas en este rango etario [1, 2].
Las opciones de tratamiento clínico se enfocan en proteger la vista y prevenir la discapacidad visual. Para esto, la cirugía, radiación ionizante, láseres y terapia farmacológica son la mejor opción para algunas patologías oculares [3]. Mientras que, para detener la progresión, la estrategia suele ser remover la estructura afectada. No obstante, persiste un desafío importante por resolver: la pérdida irreversible de células [2].
El potencial de las células madre
Gradualmente, alternativas como la terapia con células madre se han implementado en las clínicas oftalmológicas. Caracterizadas por su enorme potencial en el campo y capacidad de regeneración, se suelen usar para el abordaje de la deficiencia de células madre limbares, disfunción endotelial corneal, defectos del estroma corneal y enfermedades que afectan la reparación de las células del tejido corneal [2, 4].
Últimamente, se ha focalizado su uso clínico para restaurar el tejido y visión a través de la regeneración de células dañadas en los ojos [1, 4]. Estos órganos tienen varias ventajas naturales por sobre otros. Una de ellas es su tamaño, que permite utilizar una menor cantidad de células para el trasplante. Debido a su fácil acceso y visibilidad, también se pueden evitar métodos quirúrgicos altamente invasivos. Además, al estar relativamente aislados, mantienen un microambiente inmunitario intraocular que no afecta otros órganos [3].
Luz y esperanza en la oscuridad
El anillo limbal contiene un reservorio de células madre, que constantemente regenera nuevas unidades celulares. Un proceso que se encarga de mantener la córnea saludable. Debido a algún trauma ocular, patologías autoinmunes o genéticas, esta fuente de regeneración se puede agotar y producir una deficiencia de células madre limbares. Eventualmente, esto recubre la córnea con tejido cicatricial y desencadena una ceguera.
Con tratamientos limitados, invasivos e inciertos, esta condición se suele abordar con el trasplante de células corneales derivadas de células madre del ojo sano del paciente. Si ambos ojos están afectados, se puede optar por un donante fallecido. Sin embargo, el sistema inmunológico del receptor puede rechazarlas [5]. Para abordar este desafío, investigadores de la Universidad de Osaka en Japón, buscaron una fuente alternativa para estos trasplantes: células madre pluripotentes inducidas (iPSC, de sus siglas en inglés) [6].
Células sanguíneas fueron extraídas del tejido ocular de un paciente sano y reprogramadas a un estado similar al embrionario. Posteriormente, se transformaron en una fina capa transparente de células epiteliales corneales. Durante la cirugía, también se raspó el tejido cicatricial que recubría la córnea, se cosieron las capas epiteliales del donante y se colocó un lente de contacto protector [5].
De cuatro personas con esta enfermedad y una discapacidad visual severa, tres experimentaron mejoras importantes en su visión que persistieron por más de un año. Si bien el cuarto individuo también obtuvo resultados positivos, estos no perduraron. Dos años después de recibir el trasplante, ninguno de los participantes reportó efectos adversos graves, no se desarrollaron tumores y tampoco hubo una respuesta del sistema autoinmune de los receptores. Incluso, en dos de los pacientes que no recibieron fármacos inmunosupresores [5].
Las terapias para restaurar la visión son un problema médico crítico y sin resolver. A medida que se avanza y mejora la tecnología de células madre, se espera que su uso revolucione el campo de la oftalmología y se transforme en un enfoque de tratamiento efectivo, seguro, de larga duración y ampliamente aplicable. El tratamiento de regeneración ofrece nuevas posibilidades para mejorar la calidad de vida de personas con ceguera [1, 2].
Referencias:
[1] Singh, R. et al. (2023). Stem Cells Application in Eye Regeneration and Restoration of Vision. Handbook of Stem Cell Applications. Springer.
[2] Xu, J. (2023). The next‐generation therapies in ophthalmology for blindness worldwide. Eye & ENT Research.
[3] Zhang, C. et al. (2023). Stem cells and genetic engineering empower therapeutic development for blinding eye diseases. The Eye.
[4] Sowden, J. et al. (2014). Restoring Vision to the Blind: Stem Cells and Transplantation. Translational Vision Science & Technology.
[5] Mallapaty, S. (2024). World-first stem-cell treatment restores vision in people. Nature.
[6] Soma, T. et al. (2024). Induced pluripotent stem-cell-derived corneal epithelium for transplant surgery: a single-arm, open-label, first-inhuman interventional study in Japan. The Lancet.
Por Dominique Vieillescazes Morán